Nature Communications：華東師范大學(xué)葉海峰團(tuán)隊開發(fā)“聞香”調(diào)控的基因治療

分類：新聞資訊
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來源：
發(fā)布時間：2024-04-10 15:07
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近日，華東師范大學(xué)葉海峰團(tuán)隊在Nature Communications發(fā)表題為“AAV-delivered muscone-induced transgene system for treating chronic diseases in mice via inhalation”的研究論文。

圖1 論文上線截圖

該研究開發(fā)的麝香酮調(diào)控的基因表達(dá)精準(zhǔn)控制裝置，并裝載到AAV載體中，實現(xiàn)無針無痛、患者依從性高的可控基因療法，通過“聞香”這種便捷的手段調(diào)控AAV遞送的治療藥物長期精準(zhǔn)表達(dá)，并成功治療非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD）和過敏性哮喘（allergic asthma）兩種慢性疾病。

圖2 AAVMUSE介導(dǎo)的“聞香”療法用于慢性疾病的治療

實驗結(jié)果顯示，在非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD）模型小鼠中，AAVMUSE經(jīng)AAV2/9遞送至肝組織后能夠精準(zhǔn)調(diào)控ΔhFGF21產(chǎn)生，并實現(xiàn)長達(dá)28周的治療；在過敏性哮喘模型小鼠中，AAVMUSE經(jīng)AAV2/6和AAV2/lung聯(lián)合遞送至肺組織后能夠精準(zhǔn)控制ΔmIL-4產(chǎn)生, 成功預(yù)防該疾病發(fā)展。僅注射一次AAVMUSE，而后通過每周定時定量吸入麝香酮即可原位精準(zhǔn)、持續(xù)地誘導(dǎo)治療蛋白表達(dá)，達(dá)到“聞香”治療慢性疾病的目的。

圖 3 麝香酮調(diào)控系統(tǒng)在慢性疾病治療中的應(yīng)用

在該研究中，霧化吸入使用的是由賽昂斯生產(chǎn)的小動物霧化給藥裝置（SA703），能將液體藥物霧化成細(xì)微顆粒，經(jīng)動物呼吸道被肺部吸收。

圖4 論文部分內(nèi)容截圖

【參考文獻(xiàn)】

https://doi.org/10.1038/s41467-024-45383-z

小動物霧化給藥儀（SA703）

目前霧化吸入治療已成為呼吸系統(tǒng)疾病治療的種重要手段，隨之而來的對吸入型藥物研發(fā)也被推上了一個新的高度。通過高效高頻微網(wǎng)霧化發(fā)生器，結(jié)合脈寬調(diào)制的控制速度技術(shù)，將液體霧化成為細(xì)小的顆粒，促使小動物吸入。該儀器能很好的完成小動物的造模(誘咳、引喘、染毒)、麻醉和動物精準(zhǔn)給藥。